Дефицит альфа-1 антитрипсина
Ключевые факты
- Дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD) — это генетическое заболевание, при котором в организме недостаточно белка альфа-1 антитрипсина.
- Это состояние может привести к заболеваниям лёгких, таким как эмфизема, и печени, таким как цирроз.
- Симптомы включают одышку, хрипы и желтуху, но у некоторых людей симптомы отсутствуют.
- Диагностика проводится с помощью анализов крови и генетических тестов.
- Лечение направлено на замедление прогрессирования болезни и облегчение симптомов.
Что такое дефицит альфа-1 антитрипсина?
Дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD) — это наследственное заболевание, при котором организм вырабатывает недостаточное количество белка альфа-1 антитрипсина (AAT). Этот белок, производимый печенью, защищает лёгкие от повреждений, вызванных ферментами, такими как нейтрофильная эластаза. При его нехватке лёгкие и печень могут пострадать от хронических заболеваний.
Заболевание чаще всего проявляется у взрослых в виде лёгочных проблем, но у детей может вызывать болезни печени. Некоторые люди с дефицитом AAT не имеют симптомов и узнают о нём случайно.
Причины дефицита альфа-1 антитрипсина
Дефицит AAT вызван мутациями в гене SERPINA1, который отвечает за производство альфа-1 антитрипсина. Эти мутации передаются по наследству. Если оба родителя являются носителями дефектного гена, у ребёнка может развиться заболевание. Наиболее тяжёлые формы связаны с генотипом ZZ, хотя существуют и менее выраженные варианты, такие как SZ или MZ.
Факторы риска, ускоряющие развитие симптомов, включают курение, воздействие загрязнённого воздуха и инфекции дыхательных путей.
Симптомы дефицита альфа-1 антитрипсина
Симптомы зависят от того, какие органы поражены, и степени тяжести дефицита. К ним относятся:
- одышка, особенно при физической нагрузке;
- хрипы или свистящее дыхание;
- хронический кашель;
- частые инфекции лёгких;
- усталость;
- желтуха (пожелтение кожи и глаз);
- увеличение живота из-за проблем с печенью.
У взрослых чаще встречаются лёгочные симптомы, такие как эмфизема или хроническая обструктивная болезнь лёгких (ХОБЛ). У детей чаще диагностируют цирроз печени или гепатит.
Как диагностируется дефицит альфа-1 антитрипсина?
Диагностика начинается с беседы с врачом о симптомах и семейном анамнезе. Для подтверждения используются:
- анализ крови для измерения уровня альфа-1 антитрипсина;
- генетический тест для выявления мутаций в гене SERPINA1;
- рентген или КТ лёгких для оценки повреждений;
- биопсия печени (в редких случаях) для проверки состояния органа.
Диагностика важна, так как симптомы могут быть схожи с другими болезнями лёгких или печени.
Когда следует обратиться к врачу?
Обратитесь к врачу, если у вас:
- необъяснимая одышка или хронический кашель;
- желтуха или другие признаки проблем с печенью;
- семейная история дефицита AAT или ХОБЛ в молодом возрасте.
Ранняя диагностика может замедлить прогрессирование болезни.
Как лечится дефицит альфа-1 антитрипсина?
Лечение направлено на управление симптомами и предотвращение осложнений:
- Аугментационная терапия: Внутривенное введение альфа-1 антитрипсина из донорской плазмы для повышения его уровня в крови. Используется при тяжёлых лёгочных поражениях.
- Лекарства: Бронходилататоры и ингаляционные стероиды для облегчения дыхания, антибиотики при инфекциях.
- Изменение образа жизни: Отказ от курения, избегание загрязнённого воздуха, вакцинация от гриппа и пневмонии.
- Кислородная терапия: При тяжёлой дыхательной недостаточности.
- Трансплантация: В крайних случаях — пересадка лёгких или печени.
Регулярное наблюдение у врача помогает контролировать состояние.
Жизнь с дефицитом альфа-1 антитрипсина
Жизнь с AATD требует соблюдения рекомендаций врача и избегания триггеров. Полезно:
- поддерживать физическую активность на безопасном уровне;
- следить за питанием для поддержки печени;
- обращаться за психологической помощью при эмоциональных трудностях.
Осложнения дефицита альфа-1 антитрипсина
Без лечения AATD может привести к:
- хронической дыхательной недостаточности;
- печёночной недостаточности;
- раку печени (в редких случаях).
Психологические проблемы, такие как тревога из-за прогрессирующей болезни, также возможны.
Ключевые моменты
- Дефицит AAT — генетическое заболевание с нехваткой защитного белка.
- Симптомы: одышка, хрипы, желтуха.
- Причины: мутации гена SERPINA1.
- Лечение: аугментационная терапия, лекарства, трансплантация.
- Осложнения: эмфизема, цирроз.
Отказ от ответственности: Этот материал не заменяет консультацию врача. Обратитесь к специалисту для получения медицинской помощи.